داروی zinteglo برای بیماران تالاسمی توسط سازمان غذا وداروی آمریکا تائید شد!

اولین ژن درمانی مبتنی بر سلول برای درمان بیماران بزرگسال و کودکان مبتلا به بتا تالاسمی که نیاز به تزریق منظم گلبول قرمز دارند.

مدیر مرکز FDA، گفت: «تأیید امروز این دارو پیشرفت مهمی در درمان بتا تالاسمی است، به ویژه در افرادی که نیاز به تزریق مداوم گلبول قرمز دارند. با توجه به عوارض بالقوه سلامتی مرتبط با این بیماری جدی، این اقدام تعهد مستمر FDA را برای حمایت از توسعه درمان‌های نوآورانه برای بیمارانی که گزینه‌های درمانی محدودی دارند، برجسته می‌کند.

بتا تالاسمی چیست؟

بتا تالاسمی نوعی اختلال خونی ارثی است که باعث کاهش هموگلوبین طبیعی و گلبول های قرمز خون، از طریق جهش در زیر واحد بتا گلوبین می شود که منجر به تحویل ناکافی اکسیژن در بدن می شود. کاهش سطح گلبول های قرمز می تواند منجر به تعدادی از مشکلات سلامتی از جمله سرگیجه، ضعف، خستگی، ناهنجاری های استخوانی و عوارض جدی تر شود. بتا تالاسمی وابسته به انتقال خون، که شدیدترین شکل این بیماری است، معمولاً به تزریق گلبول های قرمز مادام العمر به عنوان دوره استاندارد درمان نیاز دارد. این تزریق‌های خونی منظم می‌تواند با عوارض متعددی از جمله مشکلات در قلب، کبد و سایر اندام‌ها به دلیل تجمع بیش از حد آهن در بدن همراه باشد.

Zynteglo چه نوع دارویی است؟

خوشبختانه Zynteglo یک محصول ژن درمانی یکبار مصرف است که به صورت تک دوز تجویز می شود. هر دوز Zynteglo یک درمان سفارشی است که با استفاده از سلول‌های خود بیمار (سلول‌های بنیادی مغز استخوان) که از نظر ژنتیکی برای تولید بتاگلوبین عملکردی (یک جزء هموگلوبین) اصلاح شده‌اند، ایجاد می‌شود.

میزان اثربخشی

ایمنی و اثربخشی Zynteglo در دو مطالعه بالینی چند مرکزی که شامل بیماران بزرگسال و کودکان مبتلا به بتا تالاسمی که نیاز به تزریق منظم خون داشتند، مشخص شد. اثربخشی بر اساس دستیابی به استقلال انتقال خون ایجاد شد، که زمانی حاصل می‌شود که بیمار یک سطح از پیش تعیین شده هموگلوبین را بدون نیاز به هیچ گونه انتقال گلبول قرمز برای حداقل 12 ماه حفظ کند. از 41 بیمار دریافت کننده Zynteglo، 89٪ به استقلال انتقال خون دست یافتند.

عوارض Zynteglo

شایع ترین عوارض جانبی مرتبط با Zynteglo شامل کاهش سطح پلاکت و سایر سلول های خونی، و همچنین موکوزیت، نوتروپنی تب دار، استفراغ، تب (تب)، آلوپسی (ریزش مو)، اپیستاکسی (خون دماغ)، درد شکم، درد اسکلتی عضلانی، سرفه بود. ، سردرد، اسهال، بثورات پوستی، یبوست، حالت تهوع، کاهش اشتها، اختلال رنگدانه و خارش (خارش).

شرایط استفاده

خطر بالقوه سرطان خون مرتبط با این درمان وجود دارد. با این حال، هیچ موردی در مطالعات Zynteglo مشاهده نشده است. بیمارانی که Zynteglo دریافت می کنند باید حداقل 15 سال خون خود را برای هر گونه شواهدی از سرطان کنترل کنند. بیماران همچنین باید از نظر واکنش های حساسیت در طول تجویز Zynteglo تحت نظر باشند و باید از نظر ترومبوسیتوپنی و خونریزی تحت نظر باشند.

منبع: وبسایت رسمی FDA

ترجمه: مریم سادات معصوم زاده